Actualizado
Comentarios
Grifols recibe luz verde en Estados Unidos para tratar a niños con Thrombate
La deficiencia hereditaria de antitrombina es un trastorno "infradiagnosticado", que podría afectar hasta a 700.0000 estadounidenses
Sede de Grifols en Sant Cugat del Vallès (Barcelona). Foto: Europa Press.
Comentarios
Grifols ha recibido la luz verde de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para ampliar el tratamiento Thrombate III a pacientes pediátricos diagnosticados con deficiencia hereditaria de antitrombina (DHA) en el país norteamericano.
Tras la ampliación del tratamiento, la compañía ha asegurado que su concentrado de antitrombina se convierte en el único aprobado para adultos y niños en Estados Unidos. Por ello, ha señalado que el beneplácito de las autoridades norteamericanas representa un «avance significativo» para los pacientes y las familias afectadas por el trastorno de la coagulación sanguínea.
Luz verde de las autoridades estadounidenses
La aprobación de las autoridades estadounidenses ha llegado después de que dos estudios clínicos realizados en adultos hayan demostrado que el concentrado de antitrombina puede administrarse de forma segura en niños. Concretamente, se puede utilizar para tratar y prevenir el tromboembolismo antes, durante y después de intervenciones quirúrgicas y del parto.
La multinacional ha considerado que la ampliación de la indicación contribuye a «cerrar una brecha histórica» en el tratamiento de pacientes pediátricos con deficiencia hereditaria de antitrombina, un trastorno «frecuentemente infradiagnosticado», que podría afectar hasta a 700.0000 estadounidenses, según Grifols.
El tratamiento se puede utilizar para tratar y prevenir el tromboembolismo antes, durante y después de intervenciones quirúrgicas y del parto
El presidente de Grifols Biopharma, Roland Wandeler, ha celebrado que los niños y familias afectados por el trastorno cuenten con una «nueva opción» de tratamiento y ha valorado que la aprobación refleja el compromiso de la compañía de llegar a un mayor número de pacientes.
Tratar la deficiencia hereditaria de antitrombina
Los pacientes que sufren la deficiencia que trata el medicamento de Grifols presentan un riesgo superior al promedio de desarrollar coágulos sanguíneos anormales, uno de los más elevados entre las trombofilias hereditarias. De hecho, nueve de cada diez pacientes experimentan al menos un episodio trombótico antes de los 50 años.
El tratamiento y la prevención del tromboembolismo en los pacientes acostumbra a requerir anticoagulación, lo que implica reposición de antitrombina mediante concentrado de antitrombina o transfusión de plasma fresco congelado en determinadas situaciones de alto riesgo.
Más aprobaciones regulatorias
Recientemente, la compañía farmacéutica también ha recibido la primera aprobación regulatoria para su tratamiento de la deficiencia de fibrinógeno por parte de la autoridad competente alemana, el Instituto Paul-Ehrlich. Además, prevé que tanto Austria como España se sumen al proceso el próximo año.
El concentrado producido por Biotest se comercializará en Alemania bajo la marca Prufibry y se fabricará en las instalaciones de producción que la firma de hemoderivados tiene desplegadas en Dreieich. Más allá de Europa, Grifols ha presentado una solicitud de licencia biológica para el concentrado de fibrinógeno en Estados Unidos, que espera lograr a finales de este año.
El concentrado para tratar la deficiencia de fibrinógeno se podrá aplicar para tratar la deficiencia en su forma congénita (DCF) y adquirida (DAF)
El fibrinógeno es una proteína plasmática producida en el hígado, fundamental para detener la pérdida de sangre y cicatrizar las heridas, por lo que cuando los niveles son demasiado bajos el organismo no puede detener eficazmente una hemorragia. Entre las distintas opciones disponibles para tratar la deficiencia figura el plasma fresco congelado, crioprecipitado o concentrado de fibrinógeno.
El tratamiento se podrá aplicar para tratar la deficiencia en su forma congénita (DCF) y adquirida (DAF). El DCF es una enfermedad hereditaria poco frecuente, presente desde el nacimiento, provocada por mutaciones genéticas que afectan a la producción o función del fibrinógeno. Por su parte, la DAF suele estar asociada a hemorragias graves durante procedimientos quirúrgicos complejos o traumatismos.
